急性髓性白血病 (AML) 的特征是造血系統(tǒng)的增殖性、克隆性、異常分化和偶爾低分化細(xì)胞浸潤(rùn)骨髓、血液和其他組織。

IDH2在細(xì)胞代謝中發(fā)揮著至關(guān)重要的作用，當(dāng)這種酶被抑制時(shí)，細(xì)胞不能擺脫內(nèi)源性產(chǎn)物，因此被標(biāo)記為凋亡。美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了第一個(gè)突變IDH2抑制劑恩西地平，用于通過(guò)FDA批準(zhǔn)的測(cè)試檢測(cè)到的復(fù)發(fā)性或難治性IDH2突變AML患者。

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恩西地平的療效和安全性在試驗(yàn)中得到證實(shí)：在一項(xiàng)對(duì) 199 名 IDH2 突變的復(fù)發(fā)或難治性 AML 患者進(jìn)行的單臂研究中證實(shí)Enasidenib的療效。

結(jié)果顯示，在至少 6 個(gè)月的治療后，大約 19% 

恩西地平為部分顯示此基因突變的患者提供了新的治療機(jī)會(huì)，并且現(xiàn)在仿制藥也是十分盛行，恩西地平仿制藥來(lái)自老撾南塔制藥。

沒有找到跟自己適配的骨髓，而且疾病進(jìn)展快速，他們也未必可以等很久，所以他們一直希望可以通過(guò)一些新型藥物的攝入來(lái)延長(zhǎng)生命周期，讓自己有更大機(jī)會(huì)可以等到適配的骨髓，正是因?yàn)槿绱?，所以恩西地平作為一種可對(duì)抗白血病的專業(yè)藥物，一經(jīng)上市就吸引了許多患者的目光。

很多人都想要了解一下，在美國(guó)上市之后，應(yīng)該通過(guò)怎樣的渠道去購(gòu)買恩西地平，首先大家要明白的是，恩西地平目前還沒有在國(guó)內(nèi)獲批上市，這就意味著，大家沒有辦法在國(guó)內(nèi)走醫(yī)院或者藥店等渠道來(lái)購(gòu)買恩西地平，因?yàn)檫€沒有在國(guó)內(nèi)上市，所以恩西地平肯定也沒有在國(guó)內(nèi)被納入醫(yī)保，大家更不要想著在國(guó)內(nèi)可以走醫(yī)保渠道購(gòu)買恩西地平了，這根本是不現(xiàn)實(shí)的一件事。

在國(guó)內(nèi)沒有地方可以買到，那應(yīng)該怎么買呢？大家要明白的是，恩西地平本身的藥物價(jià)格并不便宜，再加上美國(guó)的代購(gòu)費(fèi)用又高，所以最后的花費(fèi)會(huì)很貴，很多人都無(wú)法接受，針對(duì)這樣的情況，建議大家也可以選擇來(lái)自于其他國(guó)家如印度等國(guó)家打造的恩西地平仿造藥物，在鎖定藥廠后，也是找當(dāng)?shù)氐拿癖姶?gòu)、郵寄回來(lái)，不過(guò)相對(duì)來(lái)說(shuō)，仿造藥的價(jià)格會(huì)便宜很多。

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急性髓系白血病患者中攜帶IH2突變的比例大約為8%-19%恩西地平的療效在一項(xiàng)納入199例攜帶IDH2突變的復(fù)發(fā)或難治性AML患者的單臂研究中得到證實(shí)。